Un fármaco experimental para el tratamiento de la enfermedad de Lou Gehrig ha fracasado en los estadios finales de un ensayo clínico llevado a cabo por el laboratorio fabricante, Biogen Idec. Es un fracaso muy desesperanzador, dada la ausencia de medicamentos útiles para una enfermedad apenas comprendida y, hoy por hoy, fatal.

La enfermedad de Lou Gehrig se denomina técnicamente esclerosis lateral amiotrófica. El fármaco de Biogen Idec se ha mostrado ineficaz para enlentecer la pérdida de masa muscular y aumentar la supervivencia de los pacientes.

En la imagen de la izquierda se representa una unión neuromuscular sana y otra patognomónica de un paciente con esclerosis lateral amiotrófica, en la que el músculo es mucho más débil a consecuencia del debilitamiento o ausencia de impulsos efectores.

 

El fármaco, Dexpramipexol, no se ha mostrado eficaz en ningún subgrupo de pacientes.

La esclerosis lateral amiotrófica ataca los nervios que inervan los músculos causando una parálisis gradual. La supervivencia es de pocos años tras el diagnóstico.

 

Hasta ahora solo se dispone de un medicamento para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica: Rilutek® (Riluzol), de laboratorios Sanofi Aventis, con una eficacia clínica muy modesta.

Muchos otros fármacos han fracasado durante los ensayos clínicos, en parte porque los científicos no comprenden la causa de esta enfermedad.

Las expectativas con Dexpramipexol eran mayores que con otros productos porque los resultados durante los ensayos clínicos fase II dieron excelentes resultados.

Sin embargo, el ensayo clínico fase III ha dado al traste con las esperanzas.

“Estoy más apasionado con este compuesto que con cualquier otro de los que se han estudiado antes para esta enfermedad”, manifestó en abril (2012) Robert G. Miller, director del A.L.S. Research, en el California Pacific Medical Center, en San Francisco, California, Estados Unidos, ante inversores del Deutsche Bank. Durante los ensayos clínicos fase II, los pacientes que fueron tratados con la dosis más elevada tuvieron una disminución de su función muscular un 50% menor en relación al grupo tratado con placebo (grupo control).

Biogen Idec obtuvo la licencia del fármaco de Knopp Biosciences, una Compañía privada de Pittsburgh, Pensilvania.

El ensayo clínico fase III de Biogen Idec incluyó a 943 pacientes de 11 países. El criterio de valoración fue un parámetro compuesto que tuvo en cuenta la reducción de la mortalidad y la menor disminución de la funcionalidad. A todos los pacientes incluidos en el ensayo clínico se les administró Rilutek® (Riluzol) por razones éticas.

Jeffrey D. Rothstein, director del Brain Science Institute, en Johns Hopkins University School of Medicine, declaró que los resultados fueron desesperanzadores pero no sorprendentes.

Las acciones de Biogen en Wall Street apenas descendieron un 1,4% ya que los inversores habían puesto pocas esperanzas en los resultados del ensayo clínico con Dexpramipexol.

Otras Compañías Farmacéuticas están desarrollando medicamentos para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica. Neuraltus Pharmaceuticals, una empresa privada de Palo Alto, California, está preparando la fase final de sus ensayos clínicos para su producto NP001.

Neuraltus Pharmaceuticals anunció el pasado mes de octubre (2012) que su ensayo fase II, que incluyó a 136 pacientes, no había demostrado beneficio alguno, estadísticamente significativo, en comparación con placebo. Sin embargo, el 27% de los pacientes que recibieron la dosis más elevada de NP001 vieron frenada la progresión de su enfermedad durante, al menos un semestre, 2,5 veces más que los que los pacientes incluidos en el brazo de estudio que recibieron placebo.

 

 

Cytokinetics, de South San Francisco, California, está estudiando su compuesto, Tirasemtiv (CK-2017357), que amplifica la debilitada señal nerviosa que llega al músculo en estos pacientes.

 

 

 

Zaragoza, 7 de enero de 2013

Dr. José Manuel López Tricas

Farmacéutico especialista Farmacia Hospitalaria