Medicines Company ha comprado a Alnylam Pharmaceuticals los derechos sobre un potencial fármaco, perteneciente a un novedoso grupo farmacológico (inhibidores de PCSK9), para reducir elevadas concentraciones de colesterol en sangre.

El fármaco, conocido bajo la denominación ALN-PCS, inhibe la proteína PCSK9. Este grupo de fármacos puede suponer un trascendente salto cualitativo en el tratamiento de pacientes con elevadas concentraciones de colesterol, predictor de graves problemas de salud con morbilidad y mortalidad elevada. Estos potenciales medicamentos supondrán un notable progreso en relación a las estatinas hipocolesterolemiantes (Atorvastatina y análogos), a las que podrían complementar o, incluso, sustituir.

Medicines Company pagará inicialmente 25 millones de dólares; y otros 180 millones si se cumplen determinados objetivos, según el acuerdo firmado con Alnylam Pharmaceuticals. En el acuerdo se establecen también elevados royalties sobre las ventas globales del futuro medicamento.

El precio de adquisición no parece muy elevado, teniendo en cuenta el inmenso potencial de estos futuros fármacos. La razón tal vez haya que buscarla en que el “inhibidor PCSK9” denominado ALN-PCS, todavía se halla en estudios clínicos fase I, por lo que faltan años hasta su posible comercialización.

Algunos competidores se hallan algo por delante en el desarrollo de “inhibidores de PCSK9”. Así, Sanofi Aventis y Regeneron Pharmaceuticals tienen potenciales medicamentos en ensayos clínicos fase III (última fase previa a su comercialización); Pfizer y Amgen se hallan en estadios intermedios de desarrollo de sus propios “inhibidores de PCSK9”, habiendo Pfizer completado un interesante estudio clínico.

El fármaco de Alnylam Pharmaceuticals (ahora ya propiedad de Medicines Company) es distinto de otros “inhibidores de PCSK9”. Usa la tecnología del ARN de interferencia que hace posible la desconexión de genes, impidiendo que la información codificada transcrita en ARN no se traduzca en proteínas. Los “inhibidores de PCSK9” de los otros laboratorios citados, son anticuerpos monoclonales que inhiben la acción de la proteína PCSK9 una vez que ya se ha sintetizado.

Son muchas las esperanzas puestas en esta nueva tecnología para el desarrollo de medicamentos, pero hasta ahora (febrero 2013) ninguno ha llegado al estadio de uso clínico.

Medicines Company, con sede en Parsippany, New Jersey (Estados Unidos) obtiene casi todos sus ingresos de la venta de un producto, Angiomax® (Bivalirudina, un péptido análogo a la hirudina), anticoagulante usado en pacientes sometidos a técnicas de stent coronario para eliminar coágulos sanguíneos.

Clive A. Meanwell, responsable ejecutivo de Medicines Company, afirmó que “los «inhibidores de PCSK9» solo serán prescritos a pacientes con graves problemas para el control de sus lípidos sanguíneos; y siempre por cardiólogos intervencionistas, siguiendo criterios similares a los que se siguen para la prescripción de Angiomax (Bivalirudina)”.

Medicines Company obtuvo la licencia de Angiomax® del laboratorio Biogen Idec, donde se descubrió el fármaco y se llevaron a cabo las primeras etapas de desarrollo preclínico y clínico, bajo la dirección del Dr. John M. Maragarone, en la actualidad responsable ejecutivo de Alnylam Pharmaceuticals.

Zaragoza, 6 de febrero de 2013

Dr. José Manuel López Tricas

Farmacéutico especialista Farmacia Hospitalaria